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20年来首创新药!阿斯利康免疫毒素Lumoxiti获美国FDA批准,治疗毛细胞白血病(HCL)

2018年09月17日讯 / 生物谷BIOON/ --英国制药巨头 阿斯利康(AstraZeneca)及旗下全球生物制剂研发部门MedImmune近日宣布,美国食品和药物管理局( FDA)已批准Lumoxiti(moxetumomab pasudotox-tdfk)用于既往已接受过至少2种系统疗法(包括嘌呤核苷类似物)治疗失败的复发性或难治性毛细胞 白血病(HCL)成人患者的治疗。
Lumoxiti是一种抗CD-22重组免疫毒素,该药是治疗HCL的一种首创(first-in-class)级别的创新药物,之前已被 FDA授予优先审查资格。此次批准,使Lumoxiti成为过去20多年来获批治疗HCL的首个新药,标志着HCL临床治疗一个重大里程碑。
Lumoxiti的获批是基于一项III期临床研究(Study 1053)的数据。该研究是一项单臂、多中心研究,在80例既往接受了至少2种方案的复发性或难治性HCL成人患者中开展,评估了Lumoxiti单药治疗的疗效和安全性。该研究在全球14个国家34个治疗中心开展。研究数据显示,Lumoxiti单药治疗的总缓解率为75%(95%CI:64-84),完全缓解率为41%(95%CI:30-53),持久的完全缓解率为30%(95%CI:20-41)。中位随访16.7个月后,中位完全缓解持续时间尚未达到。
HCL是一种罕见的、无法治愈的、进展缓慢的淋巴增殖性慢性白血病,以 贫血、出血、脾脏肿大及外周血及骨髓出现大量边缘不整齐呈伪足状或纤毛样突出的白细胞为特征。HCL可导致严重的、危及生命的后果,包括严重感染、出血和贫血。
免疫毒素是一类抗癌制剂,利用了抗体的选择性来靶向药物递送以及毒素强效杀伤癌细胞的能力。Lumoxiti由一种抗CD22抗体的结合域与毒素融合而成。CD22是一种主要在成熟B淋巴细胞中表达的I型跨膜蛋白,在B细胞信号传导中起重要作用。与正常B细胞相比,HCL细胞上存在更高密度的CD22,这使其成为治疗HCL的一个非常有吸引力的治疗靶标。Lumoxiti结合与CD22后,会被细胞内化、加工并释放已修饰的蛋白毒素,抑制细胞中蛋白质的翻译,导致 细胞凋亡。在美国, FDA已授予Lumoxiti治疗HCL的孤儿药地位(ODD)和快速通道地位。
据估计,在美国,每年大约有1000人确诊HCL。目前,HCL没有成熟的标准护理方案。尽管许多患者在治疗初期表现缓解,但高达30%-40%的患者在第一次治疗后5-10年内病情会复发。而在随后的治疗中,缓解时间缩短、毒性积累,很少有治疗选择。Lumoxiti代表着一种非常有前途的非化疗药物,有望解决复发性或难治性HCL患者群体中存在的显著未满足医疗需求。
用药方面,Lumoxiti的推荐剂量为0.04mg/kg体重,静脉输注给药时间>30分钟,在28天为一个周期的第1、3、5天给药,直至治疗6个周期或病情进展或不可接受的毒性。需要注意的是,Lumoxiti不推荐用于存在严重肾功能损害(肌酐清除率[CrCl]<29mL)的患者。
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